美国食品药物管理局（FDA）30日正式批准美国首个基因疗法“Kymriah”，透过免疫疗法治疗B细胞急性淋巴性白血病，可为一线药物治疗失败的白血病患者提供第2次机会，接受“Kymriah”疗法的病患中，近9成病患存活至少半年，79%的病患存活至少1年，FDA批准“Kymriah”堪称开启癌症治疗新纪元。
B细胞急性淋巴性白血病（ALL）是儿童与青少年常见的癌症，根据美国疾病防治中心（US Centers for Disease Control and Prevention）的资料，2014年约有5千人被诊断出罹患B细胞急性淋巴细胞白血病，逾半数患者是儿童与青少年。美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）表示，B细胞急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童癌症，美国每年约有3100名20岁以下的青少年与儿童罹患这种癌症。多数B细胞急性淋巴性白血病患者一般是接受化疗与干细胞治疗，接受一线药物治疗的2成患者会复发，而如果复发的话，预后情况很差。
诺华制药公司（Novartis）与宾州大学（University of Pennsylvania）合作，打造出CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）的药物“Kymriah”，这种疗法采集病患身上的白血球T细胞，送到实验室利用病毒进行基因改造，在T细胞植入“嵌合抗原受体”（(chimeric antigen receptor），让它们具有识别及杀死癌细胞的能力，随后注入病患体内杀死癌细胞。
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“Kymriah”药物（AP）
63名B细胞急性淋巴性白血病复发或难治的病患接受“Kymriah”临床实验，他们接受治疗的3个月内，83％病患情况得到缓解，，近9成病患存活至少半年，79%的病患存活至少1年。
第一个接受“Kymriah”疗法的病患是怀海德（Emily Whitehead）：2012年，6岁的她罹患B细胞急性淋巴细胞白血病，差点进了鬼门关，后来她在费城儿童医院（Children’s Hospital of Philadelphia）接受“Kymriah”疗法，捡回一命，现年12岁的她病愈5年多了。
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罹患B细胞急性淋巴性白血病的怀海德（Emily Whitehead） 接受“Kymriah”疗法后，捡回一命（AP）
今年3月诺华宣布，FDA接受该公司提出的“Kymriah”生物制品许可申请；今年7月，FDA的科学顾问委员会建议FDA批准“Kymriah”用于治疗。8月30日，FDA批准“Kymriah”用于25岁以下的B细胞急性淋巴细胞白血病患者。“Kymriah疗法”一次收费47万5千美元（约新台币1442万元），但如果病患在1个月内对“Kymriah疗法”没反应则不需付费。
然而，FDA也说，“Kymriah”可能会引起危及生命的严重副作用，病人可能出现称为“细胞激素释放症候群”（cytokine release syndrome）的免疫机能过敏反应，那是由过度活跃的基因改造细胞引起的症状，可能引起高烧与血压剧降。因此，FDA表示，只有证明合格的医院与诊所才能实施“Kymriah”疗法。
FDA局长葛特里布（Scott Gottlieb）说：“我们进入了医疗发明的新领域，有能力改编病患的细胞来攻击致命的癌症，基因疗法与细胞疗法等新科技让我们有机会改善医疗，创造转折点，让我们能治疗甚至治愈许多棘手的疾病。”