一种被科学家称为“活药”的新型血癌治疗方法，正在等待美国食品与药物管理局（Food and Drug Administration，简称FDA）的批准，引起医学界的关注。
周三...
一种被科学家称为“活药”的新型血癌治疗方法，正在等待美国食品与药物管理局（Food and Drug Administration，简称FDA）的批准，引起医学界的关注。
周三（12日），FDA咨询委员会的所有成员一致建议该机构，批准针对治疗儿童和青少年常见白血病的CTL019治疗方法。
美国全国公共广播电台（NPR）报导，该咨询委员会的建议并不会对FDA的批准起决定性作用，但FDA通常会采纳那些建议。如果这一治疗方法获得通过的话，这将标志着“基因治疗产品”将首次被FDA批准。
CAR-T细胞免疫治疗癌症
在数十年来的癌症研究中，科学家们一直在寻找利用人体自身免疫系统抗癌的治疗方法。
CTL019最初由宾夕法尼亚大学开发。2012年，一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司——诺华（Novartis ）公司，与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议，共同研究、开发与商业化包括CTL019在内的多项CAR-T疗法，用于癌症治疗。目前，CTL019申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（B细胞急性淋巴细胞白血病）。
根据诺华公司的资料，在一项名为ELIANA的2期临床试验中，CTL019取得了良好的疗效。一共有50名患者参与了这项临床试验，而在接受CTL019治疗的3个月后，高达82%的患者的症状出现了完全缓解或全血细胞计数不全的完全缓解。
CAR-T细胞免疫治疗的方法是：从患者身上移出被称为“T细胞”的关键免疫系统细胞，科学家们可以对其进行转基因处理，以寻找和攻击癌细胞。这就是有些科学家把这个方法称为“活药”的原因。然后，医生将数以百万计的转基因“T细胞”注入病人的身体，以便尽可能地消除癌细胞，医生并希望健康的细胞组织未受任何损伤。
带来长期安全性的隐忧
虽然这种治疗方法可能给癌患带来希望，但也引发人们对其长期安全性和成本的一些担忧。科学家们改变T细胞的遗传变化，引起人们对可能的长期副作用的担忧，即带来并发症的担忧。
一些患者不能对常规治疗作出反应，并且相当一部分患者在复发后对后续疗法无反应。而且CTL019治疗还可产生被称为“细胞因子释放综合征”的危及生命的不良反应。
对于这些病人来说，“治疗方案存在一个主要的未满足的医疗需求”。在费城儿童医院学习的史蒂芬‧汉格（Stephen Hunger）医生告诉FDA咨询委员会。
尽管在接受CTL019治疗的一些患者中发生了这些并发症，但诺华公司说，患者没有死亡，而是恢复了健康。
出于安全考量，诺华公司计划继续跟踪接受此治疗患者的情况。该公司还计划，最初只在约30至35家接受了必要的培训和具专业性的医院提供并管理这一复杂的治疗。
另一个问题是成本。诺华公司不会估计治疗所需的费用，一些行业分析师预计，每次输注将花费50万美元。