加州大学圣地亚哥分校研究人员发现,一种抑制小鼠PTB基因的单一疗法可以将天然星形胶质细胞(大脑支持细胞)转化为产生神经递质多巴胺的神经元。结果,小鼠的帕金森氏病症状消失了。
傅向东(音译)博士在他的整个职业生涯中从未感到过兴奋。他长期研究了RNA的基本生物学,DNA的遗传表亲以及与其结合的蛋白质。但是,只有一项发现使Fu进入了一个全新的领域:神经科学。
几十年来,傅和他的加州大学圣地亚哥分校医学院的团队研究了一种叫做PTB的蛋白质,该蛋白质以结合RNA并影响细胞中哪些基因“打开”或“关闭”而闻名。为了研究像PTB这样的蛋白质的作用,科学家经常操纵细胞以减少该蛋白质的量,然后观察会发生什么。
几年前,在傅实验室工作的一名博士后研究员采用了这种方法,即使用一种称为siRNA的技术来沉默结缔组织细胞(称为成纤维细胞)中的PTB基因。但这是一个乏味的过程,需要反复执行。他对此感到厌倦,并说服付他们使用另一种技术来创建稳定的细胞系,该细胞系永远缺乏PTB。起初,博士后也抱怨这一点,因为它使细胞生长得如此缓慢。
但几周后,他发现有些奇怪的事情-剩下的成纤维细胞很少。相反,几乎整个盘子都充满了神经元。
该小组以这种偶然的方式发现,仅抑制或删除单个基因(编码PTB的基因)就可以将多种类型的小鼠细胞直接转化为神经元。
最近,他的实验室的另一位博士后研究员Fu和Hao Qian博士朝着这一发现迈出了一大步,将其应用于有可能成为帕金森氏病和其他神经退行性疾病的一种新的治疗方法。只需对小鼠进行抑制PTB的单一处理,即可将天然星形胶质细胞(大脑的星形支持细胞)转化为产生神经递质多巴胺的神经元。结果,小鼠的帕金森氏病症状消失了。
该研究于2020年6月24日发表在《自然》杂志上。